พ่อแม่ของมาทิลด้าจัดการกับสิ่งที่เป็นไปไม่ได้ในช่วงสองสัปดาห์ที่ฤดูร้อนที่แล้ว พวกเขาระดมทุน 2.5 ล้านยูโรเพื่อให้เด็กวัยหัดเดินได้รับยาช่วยชีวิตที่ยังไม่ได้รับอนุญาตในยุโรปเด็กหญิงตัวน้อยกำลังนอนอยู่ในอาการสาหัสในการดูแลผู้ป่วยหนักเมื่อพ่อแม่ของเธอมีรายได้ถึงเกณฑ์ 2 ล้านยูโรCarla Martins แม่ของเธอกล่าวว่า “เราตั้งใจที่จะมอบสิ่งนี้ให้เธอจริงๆ ไม่ว่าจะเกิดอะไรขึ้น
Matilde Martins Sande ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคกล้ามเนื้อลีบ
กระดูกสันหลัง (SMA) ในรูปแบบที่รุนแรงที่สุดในเดือนที่สองของชีวิต โรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนในสหภาพยุโรปน้อยกว่าหนึ่งใน 10,000 คน ทำให้กล้ามเนื้อในร่างกายเสื่อมโทรม นำไปสู่ปัญหาการหายใจ เด็กส่วนใหญ่เสียชีวิตหลังจากผ่านไปสองสามปี
“เรากำลังพูดถึงชีวิตของเด็ก เกี่ยวกับอนาคตของครอบครัว เห็นได้ชัดว่าสร้างแรงกดดันอย่างมาก” – รัฐมนตรีกระทรวงสาธารณสุขเบลเยียม Maggie De Block
ชะตากรรมนั้นเป็นสิ่งที่แม่ของมาทิลด้ารับไม่ได้
เธอค้นพบเกี่ยวกับโซลเกนสมา นวัตกรรมการบำบัดที่ได้รับอนุญาตในสหรัฐอเมริกาในเดือนพฤษภาคมซึ่งเป็นวิธีการรักษาที่ใกล้เคียงที่สุดที่โลกเคยมีมา จดทะเบียนที่ 1.9 ล้านยูโร เป็นการบำบัดที่แพงที่สุดเท่าที่เคยมีมา European Medicines Agency ยังคงประเมินยาอยู่ และคาดว่าจะแนะนำการอนุมัติในยุโรปในช่วงต้นปี 2020
แคมเปญคราวด์ฟันดิ้งเช่นเดียวกับที่จัดขึ้นสำหรับ Matilde ได้เกิดขึ้นในช่วงไม่กี่เดือนที่ผ่านมาทั่วยุโรป มีเพียในเบลเยียมคริสในสโลวีเนีย พานาจิโอติส -ราฟาเอลในกรีซเซนเต้และเลเวนเตในฮังการี แอน โท นิส ในไซปรัส และแอนนาเบลในเอสโตเนีย
ด้วยแรงผลักดันจากการรายงานข่าวอย่างเข้มข้นและโซเชียลมีเดีย แคมเปญดังกล่าวจึงทำให้เด็กๆ เหล่านี้เข้าถึงการบำบัดได้ แต่พวกเขายังกดดันรัฐบาลให้จ่ายค่ายาก่อนที่จะได้รับการอนุมัติในยุโรป
ผู้ป่วยกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA) เดินพร้อมโครงกระดูกภายนอกแบบไบโอนิคที่โรงพยาบาลบาร์เซโลนา | Pau Barrena / AFP ผ่าน Getty Images
“เรากำลังพูดถึงชีวิตของเด็ก เกี่ยวกับอนาคตของครอบครัว เห็นได้ชัดว่าสร้างแรงกดดันอย่างมาก” แม็กกี้ เดอ บล็อก รัฐมนตรีกระทรวงสาธารณสุขของเบลเยียม กล่าวกับ POLITICO เบลเยียม เอสโตเนีย ฮังการี กรีซ และไซปรัส ยังคงต่อต้านแรงกดดันที่จะต้องจ่าย
ในทางตรงกันข้าม โปรตุเกส ฝรั่งเศส และเยอรมนี
ตัดสินใจจ่ายภายใต้โครงการชั่วคราวที่อนุญาตให้ผู้ป่วยเข้าถึงการรักษาสำหรับภาวะที่คุกคามถึงชีวิต แม้ว่าจะไม่ได้รับการอนุมัติในยุโรปก็ตาม
แต่ในเยอรมนี ความกดดันที่รุนแรงก็ส่งสัญญาณเตือนเช่นกัน
บริษัทประกันสุขภาพ แพทย์ในโรงพยาบาลของมหาวิทยาลัย และหน่วยงานประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพของรัฐบาลกลางเยอรมัน GBA ได้เขียนจดหมายถึง Jens Spahn รัฐมนตรีกระทรวงสาธารณสุขของประเทศเมื่อต้นเดือนนี้เพื่อขอกฎหมายเพื่อแก้ไขปัญหานี้
พวกเขาเขียนว่าการรักษาความปลอดภัยและให้เงินสนับสนุนการรักษาคุณภาพสูงควรอยู่บนพื้นฐานของความทันสมัยในด้านการแพทย์และข้อกำหนดทางกฎหมาย “ไม่ขึ้นอยู่กับการรณรงค์ของสื่อ” พวกเขาเขียน
ผู้ลงนามยังเตือนด้วยว่าหาก Zolgensma ได้รับเงินคืนอันเป็นผลมาจากแรงกดดันจากสาธารณชน บริษัทยาอาจใช้เป็นพิมพ์เขียวเพื่อนำยาใหม่ออกสู่ตลาดก่อนได้รับอนุญาต ซึ่งอาจบ่อนทำลายระบบการอนุมัติยาของสหภาพยุโรป ตลอดจนการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพของเยอรมนีและขั้นตอนการชำระเงินคืน
“ฉันหวังว่าการอภิปรายจะดำเนินต่อไปและมีบางอย่างเปลี่ยนแปลงโดยพื้นฐานเกี่ยวกับการกำหนดราคาเหล่านี้” – Ellen De Meyer แม่ของ Baby Pia
เนื่องจากการรักษาขั้นสูงขึ้นโดยอาศัยยีนและเซลล์ คาดว่าจะได้รับการอนุมัติในยุโรปในอีกสองปีข้างหน้าสำหรับกลุ่มผู้ป่วยที่มีขนาดใหญ่กว่ากลุ่มที่ต้องการโซลเกนส์มา ภาวะที่กลืนไม่เข้าคายไม่ออกนี้ทำให้เจ้าหน้าที่ระดับประเทศกังวลเรื่องราคายาที่สูงอยู่แล้ว
รับมือความกดดัน
การมาถึงของ Zolgensma ในตลาดสหภาพยุโรปในปีหน้าจะเกิดขึ้นในช่วงเวลาที่ยุโรปมีการแบ่งขั้วกับราคายาอยู่แล้ว โดยบริษัทยาและรัฐบาลมักกล่าวโทษว่าผู้ป่วยไม่สามารถเข้าถึงการรักษาช่วยชีวิตได้
Martin Seychellรองผู้อำนวยการทั่วไปของ DG SANTE เตือนว่า มีความเสี่ยงที่จะสร้างสภาพแวดล้อมที่เป็นพิษ โดยพูดที่งานเภสัชกรรมในกรุงบรัสเซลส์เมื่อต้นเดือนพฤศจิกายน
สิ่งนี้เกิดขึ้นแล้วในเบลเยียม ซึ่ง De Block เรียกทัศนคติของผู้ผลิตยา Novartis ซึ่งเป็นบริษัทแม่ของ AveXis ซึ่งเกิดขึ้นกับ Zolgensma ว่าเป็นการเหยียดหยาม
“คุณไม่สามารถเริ่มถามราคา [สำหรับ] ที่ไม่เป็นสัดส่วนกับต้นทุนการพัฒนาที่แท้จริง เพียงเพราะการบำบัดเกิดขึ้นเป็นนวัตกรรมใหม่” เธอตั้งข้อหา
แต่เธอกล่าวว่า บริษัทยามักจะได้รับความช่วยเหลืออย่างมากจากแหล่งข้อมูลสาธารณะ เช่น การวิจัยและสิ่งอำนวยความสะดวกที่ได้รับทุนสนับสนุนจากรัฐ หรือแผนภาษีที่ดี เป็นต้น
Jens Spahn รัฐมนตรีกระทรวงสาธารณสุขของเยอรมนี | รูปภาพ Maja Hitij / Getty
“เป็นการเหยียดหยามมากที่เห็นว่าบางบริษัทถือว่าสังคมไม่มีอะไรมากไปกว่าวัวเงินสด” เธอกล่าว
ในที่สุด Baby Pia ในเบลเยียมก็เข้ารับการบำบัดที่ Antwerp ครอบครัวนี้คาดว่าจะจ่ายเงินเต็มจำนวนจากเงินที่พวกเขาหามาได้จากการบริจาคผ่านข้อความ
“ฉันหวังว่าการอภิปรายจะดำเนินต่อไปและมีบางอย่างเปลี่ยนแปลงโดยพื้นฐานเกี่ยวกับการกำหนดราคาเหล่านี้” Ellen De Meyer แม่ของ Pia กล่าวกับ POLITICO
“ตอนนี้เป็นยาที่แพงที่สุด แต่ก็ไม่มีใครหยุดยาได้” เธอกล่าวเสริม พร้อมเรียกร้องให้นักการเมืองชาวเบลเยียมและยุโรปออกมาตรการควบคุมราคา
อย่างไรก็ตาม โนวาร์ทิสได้ให้เหตุผลกับราคาโดยเปรียบเทียบกับวิธีการรักษาที่มีอยู่ซึ่งได้รับการอนุมัติในยุโรปอย่าง Spinraza ซึ่งจะต้องเสียค่าใช้จ่ายในการรักษาเด็กที่เป็นโรค SMA
Spinraza ต้องได้รับการดูแลตลอดชีวิตของผู้ป่วย และราคาของมันอยู่ที่หลายแสนยูโรต่อผู้ป่วยต่อปี Dave Lennon ประธานของ AveXis กล่าวว่า “ในหลาย ๆ ทาง การนำ Zolgensma มาชดเชยค่าใช้จ่ายในการรักษาผู้ป่วย SMA “
Nathalie Moll ผู้อำนวยการทั่วไปของ EFPIA ล็อบบี้ร้านขายยาในกรุงบรัสเซลส์ กล่าวในวงกว้างกว่านั้น การมาถึงของการรักษาแบบใหม่เหล่านี้หมายความว่าธุรกิจตามปกติจะไม่ทำงานอีกต่อไป
credit : busyfamilynetwork.com sahityapremisangh.com germanysoccerporshop.com sentinellelagazuoi.com vager.org dguertin.com deadringerbook.com starlumbercompany.com nicolasantilli.net kurdsystem.com
